Als Orphan (Waise) Arzneimittel oder Orphan Drugs werden Medikamente bezeichnet, die zur Behandlung seltener Erkrankungen (Definition der EU: weniger als 230.000 betroffene Patienten pro Jahr oder 5 pro 10.000 Einwohner) eingesetzt werden. Da für derartige Präparate kein ausreichender Markt besteht, ist dieses Marktsegment für die Pharma-Industrie nur von geringem Interesse.
Die EU hat im Januar 2000 die Verordnung (EG 141/2000) über Arzneimittel für seltene Leiden in Kraft gesetzt, die denjeigen Firmen das alleiniges Vertriebsrecht für die zugelassene Indikation für die Dauer von zehn Jahren zusichert, die das Orphan-Arzneimittel entwickelt hat. Das Genehmigungsverfahren zur Zulassung wird erleichtert. Ein eigener Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden in der Europäischen Arzneimittelagentur (EMEA) wurde gebildet.
Gegenwärtig (Jan. 2007) sind in der EU 35 Orphan-Arzneimittel zugelassen.
